近日，中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院劉興國團隊與中山大學眼科中心張清炯團隊，在《中國科學：生命科學》（Science China Life Sciences）上發(fā)表了題為《間充質(zhì)干細胞介導的線粒體轉(zhuǎn)移在Leber遺傳性視神經(jīng)病變神經(jīng)祖細胞中恢復線粒體DNA和功能》（MSC-Mediated Mitochondrial Transfer Restores Mitochondrial DNA and Function in Neural Progenitor Cells of Leber's Hereditary Optic Neuropathy）的研究論文。該研究發(fā)現(xiàn)間充質(zhì)干細胞可以恢復Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）患者神經(jīng)祖細胞中的線粒體功能和DNA。這一成果為治療線粒體疾病帶來了新策略。LHON是一種遺傳性視神經(jīng)疾病。LHON主要由于線粒體DNA突變導致呼吸鏈功能受損，進而引發(fā)視力喪失甚至失明。LHON通常在青年時期發(fā)病。LHON患者可能會突然經(jīng)歷視力急劇下降，并常伴隨視野中心的模糊或暗點。LHON主要通過母系線粒體DNA遺傳，意味著病變基因由母親傳遞給子女，且男女均可受影響。該研究將LHON患者的尿細胞重編程為誘導多能干細胞，并進一步分化為神經(jīng)祖細胞。研究通過與間充質(zhì)干細胞共培養(yǎng)發(fā)現(xiàn)，線粒體功能顯著改善，正常線粒體DNA的比例增加。機制研究發(fā)現(xiàn)，間充質(zhì)干細胞介導的線粒體轉(zhuǎn)移可以恢復LHON患者神經(jīng)祖細胞中的線粒體DNA并改善線粒體功能。研究表明，間充質(zhì)干細胞可以將功能性線粒體轉(zhuǎn)移到神經(jīng)祖細胞中，從而恢復其功能。這揭示了LHON的潛在治療策略，并為未來研究提出了新方向。這一治療方法為遺傳性線粒體疾病帶來了新的治療希望，有望幫助改善患者的生活質(zhì)量，并減少遺傳性視力損傷的發(fā)病率。論文鏈接