[video:20180718阿爾茨海默癥研究取得重大突破：國產(chǎn)新藥完成臨床3期試驗]
　　7月17日，在習(xí)近平總書記2013年視察中國科學(xué)院五周年之際，中科院上海藥物研究所研究員耿美玉帶領(lǐng)科研團(tuán)隊經(jīng)過21年持續(xù)努力自主研制的治療阿爾茨海默癥（俗稱老年癡呆癥）新藥取得重大突破，其研發(fā)的“甘露寡糖二酸（GV-971）”順利完成臨床三期試驗，邁過研制工作中最關(guān)鍵的一步。
　　阿爾茨海默癥以大腦認(rèn)知功能進(jìn)行性喪失為特征。根據(jù)國際阿爾茨海默癥協(xié)會統(tǒng)計，目前全球共有約4800萬患者。該病目前尚無有效藥物。中國海洋大學(xué)、中科院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司合作研制的GV-971，顛覆了世界醫(yī)學(xué)界對老年癡呆癥發(fā)病機(jī)理的傳統(tǒng)認(rèn)識，有望改變該領(lǐng)域多年來“大投入、零突破”的困境。
　　GV-971的臨床三期試驗是一項在中國進(jìn)行的隨機(jī)雙盲、安慰劑對照的36周研究，旨在評估GV-971治療輕、中度阿爾茨海默癥患者（簡易智力狀態(tài)檢查量表評分為11-26）的有效性和安全性。臨床研究期間，患者口服藥物450毫克/次，每日兩次。主要療效終點指標(biāo)為用藥36周后阿爾茨海默癥評定量表認(rèn)知部分的變化情況。結(jié)果顯示，GV-971在認(rèn)知功能改善的主要療效指標(biāo)上達(dá)到預(yù)期，具有顯著的統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義。不良事件發(fā)生率與安慰劑非常相似，特別是未發(fā)現(xiàn)抗體藥物常出現(xiàn)的淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常的毒副作用。據(jù)負(fù)責(zé)臨床試驗的醫(yī)生介紹，部分病人從不識字恢復(fù)到識字、寫字，效果相當(dāng)明顯。
　　GV-971是從海藻中提取的海洋寡糖類分子。不同于傳統(tǒng)靶向抗體藥物，它能夠多位點、多片段、多狀態(tài)地捕獲β淀粉樣蛋白（Aβ），抑制Aβ纖絲形成，使已形成的纖絲解聚為無毒單體。最新研究發(fā)現(xiàn)，GV-971還通過調(diào)節(jié)腸道菌群失衡、重塑機(jī)體免疫穩(wěn)態(tài)，進(jìn)而降低腦內(nèi)神經(jīng)炎癥，阻止阿爾茨海默癥病程進(jìn)展。
　　GV-971新穎的作用模式與獨(dú)特的多靶作用特征，為阿爾茨海默癥藥物研發(fā)開辟了新路徑，并有望引領(lǐng)糖類藥物研發(fā)新的浪潮，對提升我國創(chuàng)新藥物研究領(lǐng)域的國際地位具有深遠(yuǎn)意義。有關(guān)專家認(rèn)為，GV-971是首先誕生在中國的原創(chuàng)產(chǎn)物，必將極大提升藥物自主創(chuàng)新的“中國自信”。